Evaluación de la eficiencia de nuevos medicamentos vs la eficiencia de la evaluación de nuevos medicamentos

La evaluación de nuevos medicamentos ha experimentado una importante relevancia en los últimos años, debido a la progresiva aplicación de la eficiencia como criterio primordial en un entorno en el que los recursos económicos disponibles son limitados y la demanda a satisfacer es cada vez mayor.

Si realizamos un resumen de las evaluaciones de nuevos medicamentos utilizados principalmente en atención primaria (dejamos a un lado las nuevas asociaciones y nuevas indicaciones) realizadas durante el año 2009, nos encontramos una escasa aportación terapéutica de los nuevos fármacos a los ya comercializados:

PRINCIPIO ACTIVO ACTIVIDAD FARMACOLÓGICA LUGAR EN LA TERAPÉUTICA
Azitromicina colirio Antibiótico macrólido de segunda generación, en solución oftálmica, No supone avance terapéutico
Exenatida (DCI) Hipoglucemiante oral No supone avance terapéutico
Fesoterodina Antiespasmódico urinario No supone avance terapéutico
Hidromorfona Derivado semisintético de la morfina No supone avance terapéutico
Metilnaltrexona Antagonista opioide Aporta en situaciones concretas
Paliperidona Antipsicótico No supone avance terapéutico

 

Retapamulina Antibiótico por vía tópica No supone avance terapéutico

 

Rivastigmina en parches transdérmicos Inhibidor de la acetilcolinesterasa No supone avance terapéutico

 

Aliskireno Inhibidor de la renina No supone avance terapéutico

 

Fluticasona, furoato de (DCI) Corticoesteroide nasal No supone avance terapéutico

La información de estas magníficas evaluaciones realizadas por los diferentes Comités de las CCAA llega al profesional sanitario tras una serie de autorizaciones oficiales que tiene que salvar un medicamento a comercializar:

PROTAGONISTA 1.- EMEA autoriza la comercialización de los nuevos medicamentos a nivel europeo.
PROTAGONISTA 2.- Ministerio de Sanidad, que negocia precio y condiciones de financiación dentro del SNS.
PROTAGONISTA 3.- CCAA, que ponen en marcha sistemas de información y políticas de Uso Racional de Medicamentos, donde recomiendan la prescripción de los principios activos más eficientes.
PROTAGONISTA 4.- Las Comisiones de Evaluación de Nuevos Medicamentos se ponen manos a la obra cada vez que se comercializa un nuevo medicamento.

Es decir, el sistema está muy regulado pero el resultado y la consideración del valor que aporta el nuevo medicamento al arsenal terapéutico se estudia al final de una cadena con diversos agentes implicados.

Por otro lado, un sistema sanitario que apuesta por la evaluación de la eficiencia para garantizar la mejor cartera de prestaciones para su población, está incurriendo en ineficiencias en la organización de dicha evaluación. No existen argumentos epidemiológicos que sustenten que cada Comunidad Autónoma deba realizar una nueva evaluación económica de cada innovación.

El Comité Mixto de Evaluación de Nuevos Medicamentos (CMENM) de Andalucía, Cataluña, País Vasco, Aragón y Navarra (ya por todos conocido) aporta “con la unión” una información, basada en evidencia, sobre la eficiencia de los medicamentos para la toma de decisiones de los profesionales de la salud. El CNENM aplica economía de escala: puesta en común de conocimiento y experiencia, Procedimiento Normalizado de Trabajo consensuado y reproducible, valoración homogénea del valor terapéutico de los medicamentos comparada con los prescritos habitualmente, transparencia, aceptación y credibilidad, actualización y coordinación continua,…

Por último, hay evaluadores oficiales de otros países que aportan una valoración más, así en Australia añaden un apartado más en sus evaluaciones de nuevos medicamentos publicadas en el Australian PrescriberTRANSPARENCIA, que mide la voluntad de las empresas farmacéuticas a revelar la información en la que apoyaron la aprobación de sus nuevos productos. La puntuación aparece al final de cada evaluación:

 


PD.- Hemos Leído sobre una nueva herramienta para alcanzar la eficiencia del gasto farmacéutico en la comercialización de nuevos medicamentos: los contratos de riesgo compartido. Son un conjunto de acuerdos económicos en los que el riesgo es compartido entre financiador y proveedor. El proveedor verá modificados sus beneficios en función de las consecuencias de la utilización y de los resultados del producto. En resumen, sus beneficios van acordes con los que el producto genera en el Sistema Nacional de Salud. 


 
Estaremos atentos a su desarrollo.

Nuevas directrices en España para el acceso a medicamentos en situaciones especiales

 
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El pasado 20 de julio de 2009, se publicó a propuesta del Ministerio de Sanidad y Política Social, el Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.
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Este Real Decreto establece:
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         Artículo 1.a) Los requisitos para el uso compasivo, en condiciones excepcionales, de medicamentos en fase de investigación clínica en pacientes que no formen parte de un ensayo clínico.
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 Traducido: La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) podrá autorizar el uso de medicamentos en investigación antes de su comercialización en España, para pacientes concretos sin una alternativa terapéutica disponible satisfactoria, que no forman parte de un ensayo clínico y que están en una situación clínica que no permite esperar a que finalice la investigación y los nuevos tratamientos se autoricen.
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De aplicación, fundamentalmente, en hospitales. Lo tramita el propio médico a través del Formulario de solicitud de autorización de Uso Compasivo. 
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         Artículo 1.b) Las condiciones para la prescripción de medicamentos autorizados cuando se utilicen en condiciones distintas a las autorizadas, que en todo caso tendrá carácter excepcional.
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Traducido: Ya se pueden usar medicamentos aprobados, cuando existe la necesidad, en condiciones diferentes a las autorizadas, es decir, ya es legal prescribir un medicamento fuera de las indicaciones recogidas en la ficha técnica del medicamento, siempre que sea necesario. 
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De aplicación tanto en atención primaria (especialmente pediatría) como hospitales (especialmente oncología).
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Se elimina la necesidad de autorización previa individual en cada caso por parte de la AEMPS, y “se refuerza la responsabilidad de los centros sanitarios, la información a los pacientes y la vigilancia de su uso”.
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La AEMPS podrá emitir recomendaciones, que se tendrán en cuenta en los protocolos terapéutico-asistenciales elaborados por los centros sanitarios.
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Tres condiciones.- el médico responsable del tratamiento “fuera de indicación aprobada” deberá:

  • justificar este uso en la historia clínica del paciente
  • informar adecuadamente al paciente y obtener su consentimiento (firma)
  • respetar, en su caso, las restricciones que se hayan establecido ligadas a la prescripción y/o dispensación del medicamento y el protocolo terapéutico asistencial del centro sanitario.

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            Artículo 1.c) El acceso de medicamentos no autorizados en España siempre que estén legalmente comercializados en otros Estados.
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Traducido: Para los medicamentos que no están autorizados en España, que estén comercializados en otros países y que su utilización sea imprescindible, la norma actualiza el procedimiento que no se había revisado desde el año 1988.
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De aplicación tanto en atención primaria como hospitales.
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El trámite continuará tal como se está realizando actualmente, mediante los formularios A2/A3 para solicitud de medicamentos extranjeros. Dichos formularios dejarán de estar en vigor el día en que la aplicación telemática de la AEMPS entre en funcionamiento.
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Los medicamentos extranjeros siguen tramitándose a través de los servicios de farmacia de atención primaria u hospitales, respectivamente.
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Para finalizar, este Real Decreto otorga una especial relevancia a todos los aspectos relacionados con la obtención de la información sobre la seguridad de dichos medicamentos y la gestión y transmisión de dicha información a todos los interesados. Por ello, se han publicado los procedimientos que se han de seguir para la notificación de las sospechas de reacciones adversas de los medicamentos empleados en las situaciones especiales.

Sesgos de publicación

Más de la mitad de todos ensayos que avalan la aprobación de fármacos por la FDA permanecen sin publicar después de cinco años tras su aprobación, según un estudio publicado en septiembre en PLoS Med¡cine.
Los autores realizan un estudio de cohortes de ensayos que respaldan la aprobación de nuevos fármacos entre 1998 y 2000. Identifican 909 ensayos que avalan 90 fármacos aprobados por la FDA y sólo el 43% (394/909) fue publicado. Cuando se trata de ensayos fundamentales (pivotal trials) el porcentaje de publicación llega al 76% (257/340).
Los ensayos con resultados estadísticamente significativos tienen una probabilidad mayor de ser publicados (OR 3.03; IC95% 1.78-5.17), también los de mayor tamaño (OR 1.33; IC95% 1.17-1.52) y los fundamentales (OR 5.31; IC95% 3.30-8.55). Cuando se analizan sólo los ensayos fundamentales, los que tienen resultados significativos y los de mayor tamaño también tienen una probabilidad más alta de ser publicados.
Para los investigadores el sesgo de publicación distorsiona la evidencia a favor de los nuevos fármacos.